作为全球第二大药物市场，我国近10年来的药物临床试验和新药注册申请数量均在快速增长，研发环境也逐渐向国际标准靠拢。药物临床试验量的快速增长对我国临床试验机构的数量和质量都提出了更高要求。

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根据IQVIA数据，即使在疫情影响的情况下，全球新药临床试验活动仍具有显著的复原力，2022年，非COVID-19的临床试验活动数量与2021年相比下降了2%，但恢复到了疫情前的增长速度，比2019年增长8%。2021年和2022年启动的COVID-19临床试验分别占总数的10%和6%。2022年已计划的非COVID-19 II期和III期临床试验比2021年减少了2%，I期减少了1%，但仍超过了疫情前试验的启动水平。

在临床试验数量不断增长的同时，不少业内专家强调，临床试验数量的加速攀升会隐藏着质量下降的问题。如何保证临床试验的“量质并举”，成为行业关注的重要话题。

对此，精鼎医药首席患者官Clare Grace对21世纪经济报道表示，临床试验的开展一定要以患者为中心，以患者为中心意味着个性化，即患者的个人需求是最需要被关注度的，满意度高的患者会感觉自己更有能力参与自己的健康管理，并感觉自己得到了更好的护理，这有助于带来更好的整体健康结局。同时，从患者那里获得他们的意见和反馈可让我们更好地了解患者的体验、需求和关注重点从而更好地满足他们的需求。

“此外，让患者参与临床试验的设计可以提升试验的患者招募率和保留率。患者视角可作为临床试验关键质量评估中使用，并应被纳入整体开发计划，鼓励申办方参考以患者为中心的临床试验设计和实施，以及与风险效益评估相关的技术指南在其研究设计和执行中使用患者经验和数据。” Clare Grace说，在国外约有80%全新临床试验都已经采用了“以患者为中心”模式。

开展以患者为中心的临床试验

以患者为中心的试验在设计和执行上都是围绕患者进行，这意味着设计试验时要使患者尽可能方便地参与，同时也要让患者参与到试验的设计中来，而以患者为中心的试验旨在提高研究质量及其与患者的相关性，鼓励患者参加试验。

与没有使用以患者为中心理念设计开发的药物相比，使用以患者为中心的理念设计开发的药品实现成功上市的可能性更大，以患者为中心的试验所用的受试者招募时间更短。而目前，以患者为中心开展临床试验所带来的获益正在凸显。

一项研究将4000个具备以患者为中心要素的临床试验与20000个传统试验（均在2012年至 2017年间开展）进行了比较。在以患者为中心的试验中，87%的试验结果呈阳性，远高于传统试验68%的比例。而在未来10年，医药健康行业预计将更加以消费者为中心，具有价格合理、技术驱动的特征。

Clare Grace指出，之前，患者聚焦药物开发组织PFMD（Patient Focused Medicines Development）分享了重要的信息，他们展示了关于“以患者为核心”的优势，并且提取了100多个临床试验的数据，从中可以看到这些“以患者为中心”方案设计的好处。如果是“以患者为中心”的临床研究，招募率会提升50%，并且能够节省61天的时间，可以带来大约500多万美元的收益，这样也可以减少事故和失误，并且满足患者的需求。

“80%的试验如果以患者为中心的话，获得积极结果的概率是比较高的，不仅让整个试验变得更加成功，也可以有更高的成功率，并且让患者参与率更高。新药发布的成功率也能够提升20%，带来的收益是2500万美元。 这是由PFMD所展示的关于‘以患者为中心’的优势。” Clare Grace说，当然，目前“以患者为中心”试验也面临很多挑战。在我们的调查中发现，患者的需求是不一样，开展临床试验的机构需要为患者提供各种各样、灵活的选择，并且进行更广泛的研究。

这也要求各方在临床试验整个开展过程中保持对患者的关注。早期参与阶段，关注方案设计、主要终点、目标、患者需求；患者递交教育材料阶段，向参与者提供清晰简单的研究信息。招募、保留和疾病宣传材料；可穿戴设/传感器应用阶段，持续监控患者的健康情况并上门护理，做好研究要求的检测/在患者家中完成，做好方案要求的程序设定；患者洞见阶段，了解患者负担以帮助制定以患者为中心的策略；患者倡导组织 (PAG) 建立关系阶段，加强患者对试验可提供的机会的认识，特别是在医疗需求得不到满足的患者社区建立关系。

“‘以患者为中心’不仅是一句流行行话，它已成为申办方和医疗服务提供者的常识。以患者为中心是未来健康行业发展的关键。到2040年，消费者、而不是健康计划或医疗服务的提供者，将决定何时、何地以及与谁一起参与或维持健康。在接下来的20年里，所有健康信息都可能变得可访问，并在获得适当许可的情况下，由拥有这些信息的消费者广泛共享。” Clare Grace说。

为了更好地将患者需求融入到药物开发的全生命周期中，精鼎医药于2019年12月在美国成立了全球首个患者咨询委员会，与不同疾病领域的患者建立长期的合作关系。患者咨询委员会将定期举办会议，针对药物开发领域的相关话题，收集患者顾问的观点和建议。

从监管层面保障临床质量

从政策监管层面发布的文件动作来了，各方要求也已开始反映出其对“以患者为中心”的药物开发以及经验数据收集的重视。

2022年，CDE发布的 《 组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（初稿）》（简称《原则》）指出，在药物研发过程中，倾听患者感受，关注患者视角，有助于确保获取来自患者的体验、需求和区分优先级，这些信息可作为临床试验关键质量要素之一，纳入整体药物研发计划。患者的意见在药物研发的所有阶段都能体现出其价值。申办者通过良好的组织患者参与药物研发工作，可提高临床试验质量和成功率，惠及患者、改善临床用药现状，增加临床用药的选择。

《原则》指出，“患者 ”，不仅包括患者自身个体，还包括患者的家属、患者的监护者、患者的看护者以及患者组织或者患者团体等。同时，《原则》中的 “患者 ”可以不是临床试验的受试者； “组织患者参与药物研发 ”不是招募临床试验受试者。

在解读这一《原则》时，Clare Grace指出，这些患者的利益相关方对于支持患者，并且了解患者需求发挥了重要的作用。所以在包括精神疾病，阿尔兹海默症等在内不同的疾病领域，这些疾病领域，大多数情况下照料者遇到最大的挣扎是疾病负担非常重，所以有必要把这些照料者纳入到患者顾问委员会中，作为患者参与的一部分，获得他们的反馈是非常重要。

至于具体如何把患者的反馈和建议反映到未来的研究和患者为中心的项目中，也是需要加强推动的一大方向。为此，精鼎也做了一些研究，衡量关于患者的负担，并且我们也收集了一些关于这些患者的历史数据。“例如，在肿瘤领域，患者不希望有三天的拜访期，我们发现有很多这样的情况。我们希望把这些患者负担的调查纳入到方案制定过程中，并且我们也会收集一些数据库，以了解更多的数据。然后我们再把这样的调查结果和现在的方案制定过程进行对比，来看一下怎么样去提升，这样我们就可以进行长期的评估，并且把这些观点反馈到不止一个方案的设定之中，而是长期的方案制定或者是临床试验的制定过程中。”Clare Grace说。

另外，从数据来看，目前，世界上有2700多家公司和100多个学术/研究团体参与研发工作。IQVIA数据显示，在过去的15年里，美国公司拥有的产品管线份额保持相对稳定，一直在40%以上；而欧洲公司的占比份额从31%下降至23%，而活跃管线的绝对数量从1327个增加到1655个，增长了25%。

日本公司管线份额不断下降，从5年前的10%降至2022年的6%，并且自2017年以来，活跃管线的绝对数量减少了26%。过去5年中，韩国公司的活跃管线绝对数量增长了92%，但其在研发总管线中的份额仍保持相对稳定。而总部设在中国的公司贡献了15%的管线份额，高于5年前的6%和2007年的2%。在过去5年中，这些公司的活跃管线增加了两倍多，反映了最近在中国生命科学领域的投资力度之大。

也是在这样的创新研发氛围之下，得益于政策对生物医药产业的支持推动，不少企业对于临床试验的关注也愈发提升。这也要求各大机构基于不同类型患者群体的独特“主题”，对参与临床试验的患者制定合理临床试验方案，满足“以患者为中心”的方向。

（文章来源：21世纪经济报道）

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